生长激素的治疗效果，是每位用药家长非常关心的问题。孩子用药一段时间了，疗效究竟怎么样，长几厘米算是长得好，长得不好要怎么办?……通常，不同适应症的孩子，生长激素的治疗效果不尽相同。对于生长激素缺乏症患儿，往往治疗第一年身高可增长10-12厘米，特发性矮小的孩子每年也能达到8-10厘米。临床上，对生长激素治疗有效性的判定是：治疗后生长速率比治疗前增加2厘米/年以上。一般来说，每年如果能长8厘米左右就意味着治疗效果非常不错了。
一般建议孩子开始治疗3个月后，前往医院进行复查。这里也需要提示各位家长：请不要进入这样一个误区，即“应用生长激素治疗孩子就会快速长高”。这样的想法既不现实，也不符合自然科学规律。从儿童生长发育角度讲，身高的增长是相对缓慢的过程，不可能用药后就达到“立杆见影”的效果，建议坚持治疗6-12个月后进行疗效评估。
生长激素治疗过程中，确实存在有些孩子长得比较好，有些孩子长得相对差些。这涉及到影响生长激素疗效的多种因素，包括孩子开始治疗的年龄、骨龄、开始治疗时身高/开始发育时身高、父母身高SDS(靶身高)、第1年身高增长率、IGF-I水平、生长激素剂量、治疗持续时间、药品保存、注射操作方法、生活习惯(包括饮食、运动、睡眠)等。当孩子的治疗效果不佳时，重点可以从以下几方面进行考虑：生长激素剂量是不是足够、孩子治疗的依从性高不高、有没有甲状腺功能低下、是否合用大剂量糖皮质激素、骨骺线是否闭合或接近闭合……通过与医生的详细沟通，分析出影响疗效的原因，从而进行针对性改善。
一般来说，孩子使用生长激素的整体疗效是比较令人满意的。尤其是水剂生长激素和长效生长激素，相较粉剂生长激素优势是比较明显的。特别是长效生长激素，一周注射一次的治疗频率，让很多害怕打针的孩子变得能够接受治疗，从而提高了孩子治疗的依从性，可以更加有效地确保生长激素的治疗效果。毕竟相较于一年365针的注射日常，一年52针的数量，足足减少了313针，给孩子减少了6倍的注射痛苦。孩子愿意接受了，能够坚持治疗了，身高改善才能有所保障。而且，相较于短效生长激素，长效生长激素在治疗效果上也有优势。由于采用了更先进的制备技术，长效生长激素能更好地模拟人体生长激素生理脉冲所产生的生物学效应，药物在体内起效更快，疗效更好。在长效生长激素四期临床试验中，长效组生长速率要高于对照组(使用短效生长激素组)，而且研究发现，使用长效生长激素3年后，患儿仍保持着较高的生长速率。疗效更好，使用更便利，安全有保障，长效生长激素的确称得上当今矮小儿童的福音。
