原标题：一针 1100 万！归入日本医保引争议，稀有病药物谁来买单？
5 月 13 日，日本厚生劳作省决议：将基因疗法 Zolgensma（onasemnogene Abeparvovac-xioi）列为公共医疗保险适用目标，药价为 1.6707 亿日元（约合人民币 1102 万元），用于 2 岁以内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。它改写了日本医保适用药的最高价纪录，敏捷登上微博热搜，也在网络上引发了极大争议。
好医友此前曾介绍过Zolgensma。它是一款稀有病药物，却因2大特色成为「网红药」：
1.作用好：只需一次用药，即可完成长时间缓解乃至治好；
2.价格贵：被称为「史上最贵药物」。
上一年5月，Zolgensma获美国FDA同意上市，用于医治在2个编码运动神经元生计蛋白的SMN1基因带着骤变的2岁以下SMA患者，成为 首个医治SMA的基因疗法。Zolgensma在美国的定价为210万美元（约合人民币1500万元），可谓「天价」。
SMA是2岁以下婴幼儿中的「头号遗传病杀手」。患儿运动神经元里的SMN蛋白出了问题，使神经元敏捷萎缩、逝世。跟着成长，患儿肌肉力气和运动功用逐步损失，严峻者全身肌肉萎缩无力，导致瘫痪乃至影响正常吞咽和呼吸，终究死于呼吸衰竭或严峻肺部感染。假如不医治，超越90%的1型SMA患者活不过2岁。
这个病有2大特色：
- 致病基因清晰：因表达SMN的SMN1基因缺失/骤变引起的。
- 带着率高：归于并不稀有的稀有病，均匀每35-50人中就有一名致病基因带着者。在新生儿中的患病率为1/10000-1/6000。
说Zolgensma是「救命药」没缺点，可以解救一条条小生命，以及他们背面的一个个家庭。
Zolgensma凭啥这么贵？
Zolgensma是一种立异基因疗法，它将正常表达SMN蛋白的转基因装载于AAV9病毒载体中，并对转基因进行改进，进步其生成SMN蛋白的才能。它可谓「神药」，原本无药可治的患者，只需给药一次后，就能在细胞中长时间表达SMN蛋白，完成长时间缓解乃至治好。
什么是基因疗法呢？
基因疗法作为新式疗法，是在遗传物质层面进行的医治，可以理解为 「活的」药物。它已超越抗体类药物，成为 现在第二抢手的在研药物类别。
基因疗法可谓 史上最杂乱多样的疗法，它所针对的靶标是人的基因，经过将遗传物质导入细胞来补偿或纠正反常基因。但是，昂扬的前期研发本钱、杂乱的出产的根本工艺、高度专业化的规范等要素，使基因疗法本钱居高难下，天然都是「天价药」。
除了Zolgensma，其他几款基 因疗法价格也都令人咋舌：
- 首个医治 输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的基因疗法Zynteglo，定价177万美元（约合人民币1218万元）；
- 首个医治 遗传性视网膜营养不良的基因疗法Luxturna，定价85万美元（约合人民币585万元）。
「天价救命药」该不该归入医保？
针对SMA，其实还有另一种医治药物诺西那生钠（Spinraza），但同样是「天价」：在美国第一年医治费用高达75万美元，第二年费用折半，此后为每年35万美元。
上一年2月，诺西那生钠已在国内获批上市，价格为 每支近70万元，归于 全自费药，改写了我国药品价格的纪录。
是否应该把这些「天价救命药」归入医保，有着 两种截然相反的声响：一方从人道主义视点动身，以为应该归入；另一方则从 医保资金的实际动身，以为不应该。
生命是无价的，但医保资金却是有限的。它是全国人民同享的一个资金池，每个参保人定时交钱为这个资金池蓄水，相当于 一切参保者一起为医保开支买单。
咱们14亿人口的泱泱大国，医保有多少钱呢？
好医友从国家医保局官网查询到，2019年，全口径根本医疗保险参保人数13.5亿余人，全年根本医疗保险基金总收入、总开销分别为23334.87亿元、19945.73亿元，年底累计总存26912.11亿元。算下来，均匀每人每年不到2000元。
所以，实际很严酷：咱们交纳的仅仅「根本医疗保险」，远远无法接受那些价格昂扬的天价药开销。假如有限的医保资金都分配给了高价药，当然能救这些患者的命，但其他更多的医治花费不高、作用又很好的患者，却或许得不到有用救治。
假如把Zolgensma归入医保，相当于把近6000个人全年的医保基金，拿来报销1个MSA患儿1针的用药费用！
就算这些药真的被归入医保了，患者就能用到了吗？或许仍是不可，由于还涉及到「药占比」的问题（药品费用占总医治费用的份额有约束，许多当地规则不能超越30%）。因而，医院常常不进这些高价药，患者常常仍是要到外面的药店自费购买。
参阅美国，商业医疗保险是暂时处理这一窘境的方法之一。但现在 我国商保尚不老练，许多人不肯付出这笔额定的开支。
怎么削减相关本钱以及树立和完善稀有病药品的付出系统，是咱们不得不面临的重要问题。本年3月，《关于深化医疗保障准则改革的定见》清晰提出，探究稀有病用药保障机制。
日前，我国外商投资企业协会药品研发和开发职业委员会（由42家跨国制药企业组成的非营利性职业安排）联合我国稀有病联盟，一起发起了 《我国稀有病用药医保准入及付费准则建造与医保基金影响剖析》研讨，为 推进稀有病用药保障准则建造、加快稀有病患者用药可及献计献策。
再回到SMA，咱们等待新药能提前归入医保目录，协助患者家庭处理医治担负，让他们「用得上、用得起」救命药。但现在而言，好医友仍是要提示各位家长：进行孕产前SMA致病基因筛查，早防备、早干涉，才是最经济有用的方法。
来历：好医友医疗科技集团
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